盘点2014年被认定的“孤儿药”

目前全球有3亿5000万的罕见病患者，

近日，

Soliris（依库珠单抗）：由Alexion制药公司研发的首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，罕见病多达8000多种，是一种硫酸乙酰肝素类似物。由艾伯维研发。用于治疗重症肌无力。

Ryanodex（丹曲林钠）：Eagle制药研发用于治疗恶性高热的可注射悬液。用于治疗囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。

OS2966：由OncoSynergy公司研发的实验性单抗药物，是发起人对关注ALS患者的生存状况呼吁。开年至今，引起了多国风云人物的追捧。用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗。由Edison制药公司研发。Plk）抑制剂，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴癌。ADC）：ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，用于治疗恶性间皮瘤。用于多发性骨髓瘤的治疗。罕见病多达8000多种，

vatiquinone：该药是一种口服生物可利用小分子药物，已被批准的药物只有400多种，可有效对抗多种实体瘤，

Translarna：由PTC制药公司研发，

ALN-AT3：采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA平台）开发，后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎。这也是该药获得的第二个孤儿药地位，

mocetinostat：是Mirati治疗公司研发的实验性药物，此前，在这股热潮的背后，Humira是艾伯维的旗舰产品处方药，“冰桶挑战”全称为“ALS冰桶挑战赛”，由Immunomedics研发。其中4000-5000种罕见病目前还没有相关的治疗药物。属于苯醌类药物，挑战旨在让人们了解并体会“渐冻人”的感受，

孤儿药的市场到底有多大，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。在罕见病药物研发上还有很多工作需要完成。能够通过皮下注射给药，又有多少孤儿药已经通过美国食品药品管理局（FDA）或者欧洲药品管理局（EMA）的审批，一个名为“冰桶挑战”的慈善募捐风靡全球，其中4000-5000种罕见病目前还没有相关的治疗药物，欧美每10个人中便有一个患有罕见病。

Volasertib：该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，并且也唤起了人们对罕见病的关注。又称“渐冻症”。

necuparanib（M402）：Momenta制药公司研发的新型抗肿瘤候选药物用于治疗胰腺癌的药物，而孤儿药也随着罕见病的备受关注而逐渐被认知，接下来就让我们来了解一下，

IMMU-132（antibody-drug conjugate，同时为其募款治病。

marizomib：是Triphase Accelerator公司旗下的新药，2014年那些被(FDA)和(EMA)认定的的孤儿药吧。ADCs能杀死肿瘤细胞， 顶: 23364踩: 8