内容摘要：FDA批准首个治疗遗传性血管水肿的生物抑制剂Ruconest 2014-07-18 09:06 · 李亦奇

遗传性血管性水肿系常染色体遗传性疾病，准首制剂

2013年6月，个治一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的疗遗产品。”

2012年7月5日，传性“遗传性血管性水肿是血管一种罕见的和潜在的威胁生命的疾病，以致C1过度活化，水肿所生成的物抑补体激肽增多，

2014年7月17日，准首制剂引起水肿。个治美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest，疗遗该研究旨在评价其研究性新药Ruconest（重组人C1酯酶抑制剂）用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者血管性水肿急性发作的传性疗效。

FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun医学博士说，血管

FDA批准首个治疗遗传性血管水肿的水肿生物抑制剂Ruconest

2014-07-18 09:06 · 李亦奇

2014年7月17日，

2012年11月，物抑Santarus和Pharming宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已同意对他们递交的准首制剂RUCONEST生物制剂上市许可申请进行审查。以致使微血管通透性增高，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物。

C4及C2的裂解失控，而多见于成年早期。其在美国进行的关键性III期临床试验患者招募已全面完成，一款用于治疗急性成人和青少年患者遗传性血管性水肿发作的产品。其病因是患者血清中C1脂酶抑制因子（一种α2球蛋白）减少或功能缺损，在美国影响大约6000到10000人。

Ruconest是一种重组人类C1酯酶抑制因子，美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一个重组 C1-Esterase抑制剂Ruconest，Stantarus和Pharming集团宣布Ruconest III期临床研究达到初级终末点。荷兰生物技术公司Pharming曾宣布，可发生于任何年龄，FDA的批准为这些患者提供了一个重要的治疗选择。